原标题：博鳌第一现场丨关注罕见病 博鳌论坛年会嘉宾为“蔡磊”发声

新海南客户端、南海网3月28日消息（记者王洪旭 周静泊）3月28日，博鳌亚洲论坛2024年年会期间，一场“关注罕见病，促进健康公平可及”的分论坛备受关注。论坛上，京东集团前副总裁、渐冻症“斗士”蔡磊视频致辞引发嘉宾和媒体记者关注，大家被他的勇气和付出所感动，同时纷纷为罕见病诊治建言献策。

3月28日下午，博鳌亚洲论坛2024年年会“关注罕见病，促进健康公平可及”分论坛活动现场。记者 李昊 摄

渐冻症虽无法治愈，但要进行诊断和尝试性治疗

蔡磊表示，希望未来可以与更多的国内外科研机构、医疗机构、生物医药企业爱心人士等等共同努力，加速药物研发和临床试验，为全世界五十万名渐冻症患者，乃至三亿名罕见病患者带来生命的希望。

在聆听蔡磊致辞的过程中，不少嘉宾听得眼眶都湿润了。致辞结束时，现场响起热烈的掌声。

蔡磊与渐冻症抗争的经历令人心痛，但也给了很多渐冻症患者战胜病魔的动力。

爱思康医疗科技有限公司董事长、京东集团原副总裁蔡磊通过视频连线的形式在本场分论坛活动发言。记者 李昊 摄

国际罕见病理事会主席杜兰·王·里格表示，对于渐冻症治疗来说，非常有挑战性的是，虽然80%都和基因相关，70%影响到儿童，但是忽视掉了其他突然发病的案例，对此了解甚少。刚才有嘉宾讲到了基因表型，这些结果需进一步研究，才能更好地早期对其进行理解。目前，渐冻症的治疗方法无法治愈，接下来的挑战是医保支付系统是否支持，如果不投资就永远不会有进展，也永远无法了解其致病机理，需要有体系促进药物研发上市并提供给患者，看它的效力如何。

国际罕见病理事会主席、加拿大罕见病组织主席兼首席执行官杜兰·王·里格在本场分论坛活动发言。记者 李昊 摄

“渐冻症是一个很好的例子，如果我们能够解决渐冻症的问题，我们可以获得很多了解关于罕见病治疗中很多进展的方向。”杜兰·王·里格表示，罕见病治疗需要全社会的努力，不同的跨学界的努力，当然也包括渐冻症患者和家人的努力，如果不做这些工作，就像是盲目地在狩猎。

因此，杜兰·王·里格表示，对于罕见病要进行诊断，进行尝试性治疗，不是说一定要治愈，才能开始相关的投资。如果能够治疗一种罕见病，就在罕见病领域取得极大的进展。

罕见病诊治，国际合作是关键

“我们把资源收集到一起，不必把风险让医药企业或研究机构去承担，通过全球众筹方式去促进发展。”紧接着，阿布扎比卫生部特别项目执行主任奥马尔·纳吉姆表示，国际合作是一个关键，收集数据是极大的贡献，在国际组织的层面上去收集数据，关于罕见病的数据收集必须通过国际合作来实现。

阿布扎比卫生部特别项目执行主任、前高级顾问奥马尔·纳吉姆在本场分论坛活动发言。记者 李昊 摄

阿斯利康全球首席执行官苏博科表示，倡导至关重要，大部分情况下进展都是循序渐进的，比如新冠的治疗过程，的确最后有治疗药物，但每一步进展都是循序渐进的。在患者能够获得新的治疗方式方面，二十年前公司努力推动癌症研发治疗，经常会有人说“只有两个月的生存期了，为什么还要为此支付资金呢？”

博鳌亚洲论坛机构理事、阿斯利康全球首席执行官苏博科在本场分论坛活动发言。记者 李昊 摄

苏博科认为，今天的研发投入，是为了二十年之后的患者不只是再存活两个月了，而且相关研究结果不仅是关于癌症的治疗，现在随着很多研究的进展，癌症的治愈也不是那么遥远的事情。罕见病可能会更加难一些，因为它是破碎性的，但是整个学界和行业界能够让患者和医生成为倡导者，去获得更多的、广泛的投资。（王洪旭 周静泊）