原标题：我国科学家研发线粒体移植新技术

　　提出疾病“细胞器治疗”新策略

　　把健康的线粒体打包装进细胞膜囊泡，像“快递”一样送入细胞和组织内部，以此治疗因线粒体遗传或缺陷引发的疾病，甚至让衰老的器官再次焕发青春——我国学者研究开发的一种全新高效线粒体胶囊移植技术，在国际上首次实现了线粒体向细胞和组织的安全高效递送，可显著改善帕金森病、雷氏综合征以及线粒体DNA缺失综合征等疾病症状。基于上述研究成果在再生医学领域提出的“细胞器治疗”策略，为众多由线粒体功能障碍引起的难治性疾病开辟了新的治疗方案。

　　该研究由中国科学院广州生物医药与健康研究院联合广州医科大学等多家单位合作开展，相关研究论文日前发表在国际学术期刊《细胞》上。

　　据介绍，作为人体细胞的“发电站”和唯一具有基因组的细胞器，线粒体源源不断地把养分转化成生命活动的能量。线粒体基因突变，会导致严重的线粒体遗传病，该类疾病在全球发病率超过1/5000。而长期以来，对于线粒体遗传病的治疗，临床主要是进行症状管理，无法从根源修复病变线粒体。同时，线粒体功能障碍还是衰老和帕金森病、阿尔茨海默病、糖尿病等神经退行性疾病以及代谢性疾病的重要病因之一。器官衰竭疾病可以通过器官移植有效应对，但线粒体“衰竭”如何治疗则是长期无解的难题。将健康的线粒体移植到患者体内病变细胞或组织中，能否带来根治性解决方案？基于上述思考，研究团队开始了积极探索。

　　团队面临的首要核心难题，是如何把健康的线粒体高效地导入细胞，并保持其活性。研究显示，裸露的线粒体非常脆弱，无保护直接移植导入，投递成功率不足5%。为此，研究团队创造性地利用红细胞的细胞膜囊泡打造“胶囊壳”，把健康线粒体包裹起来，制成直径仅千分之一毫米的线粒体胶囊。这种“胶囊”既充当线粒体传递运输中的“防护服”，还能像“通行证”一样帮助其突破细胞防御系统进入细胞内部，并与细胞自身线粒体融合，实现长期存活。数据显示，采用线粒体胶囊投递后，成功率大幅提升，约80%的目标细胞可成功“被签收”。

　　更值得关注的是，健康线粒体被移植进细胞后，不但能顺利“安家落户”，还能与细胞原有线粒体融合，持续发挥功能，补偿细胞代谢障碍和功能缺陷。研究团队针对多种线粒体DNA突变患者细胞进行的测试显示，这些细胞原来同时存在着健康线粒体和病变线粒体，移植的健康线粒体成功“上岗”后，细胞里病变线粒体的比例显著下降，原本濒死的细胞能量代谢迅速恢复，基因缺陷实现了代偿。

　　据悉，研究团队构建了帕金森病、雷氏综合征以及线粒体DNA缺失综合征等多个疾病动物模型进行验证。在帕金森病小鼠模型中，线粒体胶囊被递送至小鼠病变脑区后，有效阻止了小鼠神经元的持续死亡，恢复了其脑区线粒体正常功能，小鼠运动能力显著改善，接近正常水平。在线粒体遗传疾病小鼠模型中，线粒体胶囊治疗显著延长了疾病小鼠的生命，逆转了其多个器官的功能衰竭。

　　研究人员表示，该研究不仅建立了高效安全的线粒体移植技术体系，为“细胞器治疗”领域带来突破性进展，更创新性地将健康细胞器（如线粒体）作为一种“药物”直接递送到患者体内，进而修复病变组织和病变器官功能，这一治疗策略有望为众多由线粒体功能障碍引起的难治性疾病提供治疗新方案。（崔芳）